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OpenAI投资的Red Queen Bio计划明年开展AI设计抗体的人体临床试验 - 虎嗅网

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OpenAI投资的公司正利用AI设计抗体:AI制药已成前沿实验室必选方向

OpenAI投资的生物安全公司Red Queen Bio正在利用AI设计抗体。公司对《华尔街日报》表示,目前已融资3600万美元,并计划明年对针对禽流感及其他流感家族病毒的抗体药物开展人体临床试验。

Red Queen Bio的目标不只包括已知病毒。公司还希望提前为新出现的自然病毒和人工合成病毒准备抗体。联合创始人汉努·拉亚涅米表示,公司的研发方式是把AI与“大量艰苦的湿实验”结合起来。AI负责提出和筛选候选设计,实验负责验证抗体的结合能力、稳定性和成药条件。

过去几年,AI主要用于预测蛋白质结构、进行分子对接和筛选候选化合物,这家公司也反映出AI应用场景领域的变化,而考虑到两家前沿模型公司的IPO时间表和市场份额竞争,此时向外界释放消息,或是OpenAI和Anthropic争夺公众和资本市场注意力的最新动作。

2026年以来,OpenAI、Anthropic和Google等公司开始把模型接入实验流程。模型可以提出假设、设计分子和分析结果。研究人员再根据实验反馈安排下一轮设计。

不久前,Anthropic则在旧金山湾区建立了分子生物学湿实验室。公司同时采用内部实验和外部合作模式。Claude可以参与序列搜索、候选对象筛选、实验设计和结果分析,实验操作目前仍由人类科学家完成。Anthropic表示,该实验室仅开展BSL-1和BSL-2研究,不处理能够感染人类的病原体。

IPO早知道此前提及,字节跳动分拆的AI制药公司“新生实验室”(Anew Labs)已完成2.9亿美元首轮外部融资,投后估值约15亿美元。字节跳动在融资后保留56%的股份。

以上些动作显示,AI制药的竞争范围正在扩大。过去,AI主要用于蛋白质结构预测、分子对接和候选化合物筛选。现在,部分大模型公司开始进入实验流程。模型提出假设和设计方案,湿实验提供验证结果。成功和失败数据随后用于下一轮模型迭代。

AI制药的竞争因此开始从模型能力延伸到湿实验和数据生产。模型负责扩大搜索范围和缩短设计时间。湿实验负责判断设计能否在真实生物系统中成立。实验产生的成功和失败数据,又会用于改进模型。

这一模式形成了模型与实验之间的闭环。模型负责扩大搜索范围和缩短计算时间。湿实验负责验证模型输出能否在真实生物系统中成立。

在中秋节假期前(9月24日),Anthropic的一项研究显示,Claude调用约950个智能体,在21小时内分析了超过20万种逆转录酶。系统筛选出3500个候选对象,随后将范围缩小至20个。Claude最终发现,一种逆转录酶附近存在此前未被识别的重复DNA序列。Anthropic将其命名为“阵列相关逆转录酶”,即ART。不过,Anthropic称,Claude负责搜索序列、识别异常和提出假设,而人类科学家负责审核并开展湿实验。

Anthropic还测试了Claude设计蛋白结合物的能力。Claude调用结构设计、序列优化和折叠预测工具,为15个靶点生成设计。Adaptyv Bio和Twist Bioscience负责实验验证。结果显示,14个靶点获得了有效结合物。整体命中率约为22.6%至26.7%。Anthropic称,目前蛋白设计项目的常见命中率为10%至15%。

这些进展构成了大模型公司进入药物研发的行业背景。OpenAI对Red Queen Bio的投资则把模型能力与抗体、生物安全和药物储备联系在一起。

据公开信息,Red Queen Bio由Hannu Rajaniemi和Nikolai Eroshenko创立。两人此前共同创办了mRNA公司HelixNano。Rajaniemi拥有数学物理学背景,也写科幻小说。Eroshenko拥有生物工程博士学位,曾在哈佛大学研究DNA合成和基因组工程。

公司名称来自《爱丽丝镜中奇遇》这本书,书中的红皇后告诉爱丽丝,必须不停奔跑才能留在原地。进化生物学中的“红皇后假说”也采用了这一比喻——该假说认为,物种需要持续适应,才能跟上同样在进化的竞争者。

Red Queen Bio将这一概念用于生物安全。AI正在降低生物设计的技术门槛,公司希望同步提高生物防御能力,其目标是设计能够覆盖一类病毒的抗体。这些抗体既可以针对已知病毒,也可以为尚未出现的相关病毒提供准备。

Rajaniemi在转发《华尔街日报》报道时表示,Red Queen Bio利用“AI和大量艰苦的湿实验”研发药物,希望提前应对自然病毒和人工合成病毒。

这一表述反映了公司的研发流程。AI可以生成和筛选候选抗体,但不能完成全部药物验证。研究人员仍需检测抗体能否表达、是否稳定、能否与靶点结合,以及是否存在安全风险。

抗体可以在注射后直接提供暂时性保护。疫苗则需要诱导人体形成主动免疫。对于新出现的病原体、免疫功能较弱的人群以及已经暴露的人群,抗体可以成为疫苗之外的一种干预方式。

据《华尔街日报》报道,Red Queen Bio已经累计融资3600万美元,OpenAI是主要投资者之一。公司正在开发针对禽流感和其他流感家族病毒的抗体,并计划于明年开展人体临床试验。其后续研究范围包括冠状病毒、类埃博拉病毒、蝙蝠传播病毒、出血热病毒和类天花病毒。

公开信息显示,OpenAI曾领投Red Queen Bio的1500万美元种子轮。公司希望将部分广谱抗体纳入美国和欧洲政府储备。新威胁出现后,公司计划快速设计和生产新的抗体。Red Queen Bio官网将其目标描述为建设AI驱动的生物防御系统,在威胁扩散前设计和生产医疗对策。

传统抗体发现主要依靠动物免疫或大规模抗体库筛选。生成模型试图直接设计识别特定表位的抗体。较高的结合亲和力可以降低所需剂量,也有助于控制生产和储备成本。

结合靶点只是抗体开发的早期环节。候选抗体还要满足特异性、稳定性、可制造性、半衰期、组织分布和安全性等要求。Red Queen Bio仍需通过动物实验和人体试验验证抗体的保护范围与持续时间。

OpenAI生物制药领域的三层布局:模型、研发合作和投资

Red Queen Bio只是OpenAI生命科学布局的一部分。OpenAI目前的相关业务可以分为三个层次。

OpenAI与长寿生物科技公司Retro Biosciences合作开发了GPT-4b micro。该模型使用蛋白质序列、生物学文本和三维结构数据训练。研究人员用它重新设计了细胞重编程所需的SOX2和KLF4蛋白。

OpenAI称,模型设计的蛋白在体外实验中,使干细胞重编程标志物的表达水平比野生型对照提高超过50倍。Retro Biosciences主要由Sam Altman个人投资。这与OpenAI公司的股权投资不同。OpenAI在该项目中主要提供模型研发和实验合作。OpenAI公布的研究包含细胞实验和重复验证结果。

2026年,OpenAI发布了生命科学专用推理模型GPT-Rosalind。该模型面向生物学、药物发现和转化医学。它可以调用文献、数据库和科研工具,也可以参与蛋白工程、基因组分析、实验设计和序列功能判断。

OpenAI还为Codex推出了生命科学研究插件。该插件连接50多种科研工具和公共数据源。公司通过受控访问机制向符合条件的研究机构开放GPT-Rosalind。OpenAI对GPT-Rosalind的介绍显示,其定位是连接多种专业工具并处理多步骤科研任务。

OpenAI曾与Red Queen Bio合作,让GPT-5优化一项分子克隆实验。研究人员执行实验并上传结果。模型分析数据并提出下一轮方案。

经过多轮实验,OpenAI称新方案使正确克隆数量提高了79倍。该项研究测试了模型参与实验设计、结果分析和连续优化的能力。实验操作仍由人类研究人员完成。

在临床开发端,OpenAI与赛诺菲(Sanofi)和Formation Bio共同开发了Muse(对,也叫Muse,但在2024年推出)。该工具用于分析疾病、患者和真实世界证据,并生成临床试验招募策略及材料。Formation Bio称,部分工作可从数月缩短至数分钟。

OpenAI还与Thermo Fisher开展合作。双方计划把模型用于临床研究,并覆盖早期开发、I至III期临床、生产供应和商业化环节。

2026年,诺和诺德宣布与OpenAI建立战略合作。合作内容包括复杂数据分析、候选药物识别、生产、供应链和商业运营。诺和诺德的公告表示,相关试点将覆盖研发、制造和商业部门。

OpenAI是分子设计公司Chai Discovery的早期投资者,并参与了后续融资。Chai的业务包括蛋白质结构预测和从头抗体设计。

Chai披露,Chai-2在每个靶点最多测试20个设计时,抗体结合命中率达到16%。后续研究又加入了稳定性、特异性和可制造性等指标。Chai的研究还显示,公司正尝试把设计目标从“获得结合物”推进至“获得具有成药属性的抗体”。

OpenAI Startup Fund还参与了Valthos的3000万美元种子轮。Valthos利用AI识别生物威胁和设计医疗对策。Red Queen Bio侧重抗体等医疗产品,Valthos侧重威胁识别和软件基础设施。

不过,从公开信息看,OpenAI尚未建立完整的药品研发和商业化体系。其现有布局包括专用模型、科研工具、实验合作、药企客户和外部投资。临床试验、药品注册和商业化仍由药企、生物科技公司及临床服务机构承担。

前沿模型公司进入湿实验室,数据生产方式开始变化

Anthropic近日已经在旧金山湾区建立分子生物学实验室。公司称,该实验室只开展BSL-1和BSL-2研究,不处理能够感染人类的病原体。实验操作目前仍由人类科学家完成。

2026年9月,Anthropic与诺和诺德宣布合作。诺和诺德将测试Claude Science,并把Claude用于部分药物发现和研发软件工作。双方公告称,合作初期将集中处理诺和诺德研究人员提出的具体科研问题。

Google更早进入这一领域。AlphaFold用于蛋白质结构预测后,Alphabet成立了Isomorphic Labs。该公司面向药物设计,并与诺华、礼来和强生等药企合作。

Google DeepMind还在英国弗朗西斯·克里克研究所建立湿实验能力,用于蛋白设计和基因组研究。AlphaProteo设计的部分蛋白结合物已经在内部和合作实验室中完成验证。其中一些结合物在细胞实验中能够阻止SARS-CoV-2及部分变体进入细胞。

中国企业也在建设类似闭环。据报道,字节跳动把相关AI制药团队、算法平台和在研管线注入独立公司,并保留控股权。晶泰科技、英矽智能等公司则将模型与机器人实验、化学检测和自研管线结合。

需要指出的是,这些公司的“起点”存在差异。传统AI制药公司通常围绕某个靶点、分子类型或具体管线建立模型。大模型公司更关注跨靶点和跨任务的通用科研系统。

一位一级市场投资人告诉「明亮公司」,AI大模型公司切入AI制药,与之前的最大区别是能否通过更大规模的数据集(比如不同来源、模态的数据)、更好的数据基础设施和通过湿实验室的数据,建立完全通过AI模型发现新药的模式。

这位投资人还表示,上一代AI制药公司更多还是“AI辅助”提高效率、科学家主导,而大模型公司则更希望是”AI主导“。而相比于Big Pharma,他认为,大模型公司在于有更好的数据基础设施,前者在制药中拿到的数据则往往无法直接用于训练。

传统药物数据主要来自历史项目。数据分散在论文、专利、电子实验记录和临床系统中。不同团队使用的格式、实验流程和记录方式也不相同。数据使用前通常需要清洗和重新标注。

公开数据还存在成功结果偏多的问题。论文通常记录有效结果。没有结合、未出现预期表型、合成失败或因实验条件变化而失效的数据较少公开。

模型也需要失败数据。失败结果可以说明某个分子为什么无法表达、为什么发生非特异性结合,或者为什么只在特定细胞环境中有效。缺少这些数据会限制模型对失败原因的判断。

湿实验室具有两个功能。第一个功能是验证模型输出。计算评分和结合命中率不能替代细胞、动物和人体数据。第二个功能是生产新的训练数据。在闭环流程中,模型先提出实验方案。研究人员或机器人执行实验。系统记录实验结果、温度、试剂批次、操作步骤和失败原因。这些信息随后进入模型,用于选择下一轮实验。

Red Queen Bio属于这一变化的一部分。公司使用AI设计抗体,同时建设湿实验能力。拉亚涅米所说的“AI加上大量艰苦的湿实验”,概括了当前AI制药的基本流程。